Die Entdeckung von KI-Medikamenten ist eine 50-Milliarden-Dollar-Chance für Big Pharma

Um ein potenzielles Blockbuster-Medikament zu finden, sind in der Regel jahrelange umfangreiche Analysen im Labor erforderlich, bei denen Forscherteams Daten und Testergebnisse methodisch durchforsten, um einen vielversprechenden Kandidaten zu finden. Doch als das japanische Unternehmen Takeda Pharmaceutical Co. im Februar ein experimentelles Psoriasis-Medikament für 4 Milliarden US-Dollar von einem Bostoner Startup kaufte, erhielt es einen Wirkstoff, der mithilfe künstlicher Intelligenz in nur sechs Monaten ausgewählt wurde.

In den kommenden Monaten wird das Medikament, das durch KI und maschinelle Lernalgorithmen aus Tausenden potenzieller Moleküle ausgewählt wurde, in die Endphase klinischer Studien gelangen. Im Erfolgsfall könnte es sich um eine der ersten Therapien handeln, die mithilfe von KI entdeckt werden. Analysten von Jefferies schätzen, dass das Unternehmen einen Jahresumsatz von bis zu 500 Milliarden Yen (3,7 Milliarden US-Dollar) generieren könnte.

Der Vorstoß des japanischen Arzneimittelherstellers kommt zu einer Zeit, in der Pharmaunternehmen auf der ganzen Welt KI nutzen, indem sie Verträge mit computeraffinen Startups abschließen und weitere eigene Datenwissenschaftler einstellen. Ihre Hoffnung besteht darin, die Kosten zu senken und die Markteinführungszeit zu verkürzen. Morgan Stanley schätzt, dass der Einsatz von KI in der frühen Arzneimittelentwicklung im Laufe des nächsten Jahrzehnts zu weiteren 50 neuartigen Therapien mit einem Umsatz von mehr als 50 Milliarden US-Dollar führen könnte.

Das Forschungsunternehmen Deep Pharma Intelligence schätzt, dass sich die Investitionen in KI-gesteuerte Arzneimittelforschungsunternehmen in den letzten vier Jahren verdreifacht haben und im Jahr 2022 24,6 Milliarden US-Dollar erreichen. Im Januar letzten Jahres stimmte Sanofi zu, 100 Millionen US-Dollar im Voraus zu zahlen, zuzüglich der … Potenzial für Meilensteinzahlungen in Höhe von bis zu 5,2 Milliarden US-Dollar für die Erforschung neuartiger Medikamente und die Entwicklung von bis zu 15 Kandidaten in den Bereichen Onkologie und Immunologie mithilfe von KI-Systemen.

Bayer, Roche Holding und Takeda gehören zu den Unternehmen, die mit Recursion Pharmaceuticals Inc. in Salt Lake City zusammenarbeiten, um die Wirkstoffforschung mithilfe maschinellen Lernens zu erforschen. In der Zwischenzeit hat AstraZeneca Plc für ähnliche Bemühungen eine Partnerschaft mit BenevolentAI im Vereinigten Königreich und Illumina Inc. in San Diego geschlossen.

„Wenn Biopharmaunternehmen KI erfolgreich in Forschung und Entwicklung einsetzen, kann dies erhebliche Auswirkungen haben“, sagt Alex Devereson, Partner bei McKinsey & Co., der Arzneimittelhersteller zu digitalen Prozessen und Analysen berät. „Wir gehen davon aus, dass diese Ansätze in fünf Jahren stärker in die Forschungs- und Entwicklungsprozesse der Pharmaindustrie eingebettet werden und zu größerer Wirkung im großen Maßstab führen werden.“

Während KI helfen kann, müssen Wissenschaftler nach der Auswahl des Moleküls noch viel traditionelle Arbeit leisten. Der Takeda-Wirkstoff erforderte weitere Jahre klinischer Studien am Menschen und anderer Tests. Und KI hat andere Einschränkungen. Beispielsweise können komplexe biologische Eigenschaften wie die Wirksamkeit und Nebenwirkungen von Verbindungen nicht vorhergesagt werden.

Dennoch kann der Einsatz von Technologie zur Identifizierung der nächsten Blockbuster-Therapien dazu beitragen, einige der Rätselraten zu beseitigen, die normalerweise Hunderte von Laborexperimenten – oft über viele Jahre verteilt – erfordern, um vielversprechende Moleküle zu identifizieren.

Big Pharma investierte ernsthafter in KI und maschinelles Lernen (ML), nachdem 2018 die DeepMind-Einheit der Google-Muttergesellschaft Alphabet Inc. ein KI-Programm namens AlphaFold einsetzte, um einen Biologen bei der Vorhersage der Form von Proteinen, dem Grundbaustein, zu schlagen von Krankheiten. Das Herausfinden der Form von Proteinen, eines der schwierigsten Probleme in der Biologie, hilft Medikamentenjägern dabei, Moleküle einzugrenzen, die mit ihnen interagieren könnten, und Medikamente zur Bekämpfung von Krankheiten zu identifizieren.

Die Markteinführung eines neuen Medikaments hat traditionell fast 3 Milliarden US-Dollar gekostet, und etwa 90 % der experimentellen Medikamente scheitern. Daher kann Technologie, die den Prozess beschleunigt, ein großer Gewinntreiber sein. Laut Eric Topol, Gründer und Direktor des Scripps Research Translational Institute in Kalifornien, der auf der Website von DeepMind zitiert wird, dauert die Bestimmung der 3D-Struktur eines Proteins mit AlphaFold jetzt Sekunden statt vieler Monate oder Jahre.

Das Wachstum der KI-Einführung durch Pharmaunternehmen wurde durch die Covid-19-Pandemie beschleunigt, da die Branche sich beeilte, Waffen zur Bekämpfung eines unbekannten Virus zu entwickeln. Während der Pandemie wandte sich Pfizer Inc. an KI, um den Covid-Impfstoff Comirnaty zu entwickeln, wofür das Unternehmen mit BioNTech SE zusammenarbeitete. Außerdem wurde eine Partnerschaft mit dem in Shenzhen, China, ansässigen KI-Medikamentenentdecker XtalPi Inc. ausgeweitet, um die chemische Formulierung der Covid-Pille Paxlovid zu beschleunigen. Beide wurden von der US-amerikanischen Food and Drug Administration in weniger als zwei Jahren zugelassen – viel schneller als die zehn Jahre, die die meisten Medikamente normalerweise brauchen, um auf den Markt zu kommen. Die Geschwindigkeit wurde auch dadurch erhöht, dass die Aufsichtsbehörden sich beeilten, Waffen gegen Covid an die Öffentlichkeit zu bringen.

Takedas experimentelles Medikament, das von Nimbus Therapeutics LLC mit Sitz in Boston gekauft wurde, wäre eines der weltweit wenigen oralen Behandlungsmittel für Psoriasis, eine Hauterkrankung, an der weltweit 125 Millionen Menschen leiden. Es hat auch das Potenzial, andere Erkrankungen wie Morbus Crohn, eine entzündliche Darmerkrankung, zu behandeln. Das Medikament, derzeit TAK-279 genannt, hat bereits die ersten beiden Phasen der Humanversuche erfolgreich durchlaufen. Algorithmen haben das aktuelle Molekül in etwa einem Viertel der zwei Jahre ausgewählt, die ein herkömmlicher Ansatz erfordern würde, sagt Jeb Keiper, CEO von Nimbus.

Wissenschaftler, die die Chemikalien in Bechern testen, müssten viele Moleküle testen – „eine unmögliche Zahl“, sagt er. Anstatt sich Zehntausende Verbindungen auszudenken, schlagen Computer vor, zehn Verbindungen in einem Labor zu testen und dann Feedback aus den Laborergebnissen einzuholen. Die Maschinen lernen aus diesen Ergebnissen, um eine bessere Vorhersage zu treffen, um die nächsten hundert Kandidaten zum Testen bereitzustellen und letztendlich auf ein Molekül zu filtern, sagt Keiper.

Heutzutage verbringen mehr als 500 quantitative Wissenschaftler und Technologieexperten in Takeda-Forschungs- und Entwicklungszentren von Boston über San Diego bis Shonan in Japan ihre Tage damit, Daten zu verarbeiten, um bahnbrechende Medikamente zu finden, zu entwickeln und herzustellen. Der Arzneimittelhersteller nutzt KI und ML, um die besten Moleküle für den Angriff auf Proteine ​​zu identifizieren und die Merkmale von Krankheiten und deren Unterschiede bei verschiedenen Patientenpopulationen zu verstehen. Es arbeitet mit dem Massachusetts Institute of Technology und mehreren KI-Startups zusammen.

„Jede Technologie, die unseren Mitarbeitern modernste Fähigkeiten eröffnet, manuelle Arbeit reduziert, die Reibung aus dem System nimmt und Zeit für tiefere wissenschaftliche Erkenntnisse und Entdeckungen freisetzt, ist von entscheidender Bedeutung“, sagt Anne Heatherington, Leiterin des Datenwissenschaftsinstituts von Takeda.

Auch die größeren Konkurrenten von Takeda nutzen KI. Pfizer geht davon aus, dass eine Partnerschaft mit AlphaFold von DeepMind dem Unternehmen dabei helfen wird, hochwirksame therapeutische Ziele zu entwickeln und zu validieren, die bisher unbekannt waren, sagt Lidia Fonseca, Chief Digital and Technology Officer bei Pfizer. „Wir haben leistungsstarke Supercomputing-Funktionen mit KI und maschinellen Lernmodellen genutzt, um unsere Gesamtrechenzeiten um 80 bis 90 % zu reduzieren, und das hat tatsächlich dazu beigetragen, Paxlovid zu beschleunigen“, sagt Fonseca.

Auf der ganzen Welt befinden sich bereits mehrere potenzielle Medikamente, die von Start-ups mithilfe von KI identifiziert wurden, in der Erprobung am Menschen. Darunter sind fünf von Recursion Pharmaceuticals Inc. für seltene Krankheiten und Onkologie und drei von Exscientia für Krankheiten wie Krebs und Zwangsstörungen. Das in Hongkong ansässige Unternehmen Insilico Medicine hat einen Kandidaten in mittleren Studien am Menschen zur Behandlung der häufigsten Form der Lungenfibrose.

Das im Vereinigten Königreich ansässige Unternehmen GSK Plc verfügt über mehr als 160 Experten für KI und ML, die seine Forschung, Entwicklung und Fertigung unterstützen. Es generiert auch Daten, um die unternehmenseigenen Modelle für maschinelles Lernen zu erstellen und zu füttern, sodass letztendlich jeder Wissenschaftler von den Daten profitieren kann, die das Unternehmen in der Vergangenheit produziert hat, sagt Kim Branson, die seit 2019 Leiterin der KI-Abteilung bei GSK ist.

Auch China setzt auf KI, um die globale Wettbewerbsfähigkeit seiner Arzneimittelhersteller zu verbessern. XTalpi wird teilweise vom chinesischen Technologieriesen Tencent Holdings Ltd. finanziert, während Robin Li, CEO von Baidu Inc., ein KI-gesteuertes Arzneimittelforschungsunternehmen namens BioMap gründete.

Branson von GSK sagt, dass KI zwar wirklich gut darin sei, Daten aus unterschiedlichen Quellen zusammenzusetzen, es jedoch schwierig werde, wenn sie für komplexe Systeme eingesetzt werde. Um die Sicherheit zu gewährleisten, seien oft Laborexperimente notwendig, sagt er.

Außerdem können die zur Erstellung von Algorithmen verwendeten Daten Verzerrungen enthalten, die sich in den von ihnen generierten klinischen Empfehlungen widerspiegeln können, schrieben Forscher der Stanford University in einer 2018 im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie. Algorithmen können auch Ergebnisse verzerren, je nachdem, wer entwickelt sie, fanden die Forscher heraus.

Das stoppt den Anstieg der Investitionen nicht. „In den letzten fünf Jahren gab es einen Anstieg von Risikokapitalgebern, die Bewertungen potenzieller KI-Wirkstoffforschungsunternehmen anforderten“, sagt Russ Altman, Professor für Bioingenieurwesen an der Stanford University, der seit Jahrzehnten die Due-Diligence-Prüfung von Biotech-Startups für Risikokapitalgeber durchführt. „Es ging von null auf hundert“, sagt Altman. „Ich habe 30 Jahre lang keine Due-Diligence-Prüfung bei KI-Pharmaunternehmen durchgeführt. Und jetzt habe ich sechs bis zehn durchgeführt.“ – Mit Lisa Du und Ilena Peng

Um den Autor dieser Geschichte zu kontaktieren: Kanoko Matsuyama in Tokio unter [email protected]

Um den für diese Geschichte verantwortlichen Herausgeber zu kontaktieren: James Ellis unter [email protected]

Anjali CordeiroRachel Chang

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